中国苏州，2023年2月10日—— 苏州浦合医药今日宣布，其肺癌领域小分子创新药 (PH001)的临床III期试验申请获得国家药品监督管理局受理并批准用于未经系统治疗的、EGFR 20 外显子插入突变 (EGFR ex20ins)的晚期非小细胞肺癌患者。

肺癌是全球第二高发肿瘤，其中85%为非小细胞肺癌（NSCLC）。表皮生长因子受体（EGFR）基因突变是NSCLC的主要驱动基因，其中最常见的突变是19号外显子缺失和21号外显子L858R点突变，被称为经典突变。目前针对经典突变的患者，已经上市了三代酪氨酸激酶抑制剂（EGFR-TKI），为他们提供了显著的临床获益。在未经系统性治疗的患者中，三代EGFR-TKI的客观缓解率（ORR）为70%-80%，中位无进展生存期（mPFS）为18.9–20个月。但是仍有大约4-12%EGFR突变的NSCLC患者发生20外显子插入突变。与经典突变患者相比，EGFR  ex20ins突变类型多且异质性高，目前已报道了122种突变亚型；治疗难度较大，EGFR ex20ins突变的患者对目前现有已上市的一代、二代和三代EGFR-TKI治疗原发性耐药。

目前对于未经系统治疗的EGFRex20ins的晚期NSCLC患者，国内外临床用药指南均推荐参考无驱动基因NSCLC治疗，即含铂双药化疗作为一线标准治疗方案，全球尚未有小分子靶向药物获批。然而标准一线化疗疗效不佳且毒副作用大，ORR仅有19.2-41.6%， mPFS最高6.4个月。因此开发更安全、有效的小分子靶向药物，将会大大惠及这部分患者，也是临床医生重点关注的方向。

2022年CSCO上公布了苏州浦合医药PH001项目一线治疗EGFRex20ins肺癌患者的研究成果，这是全球首个公布一线治疗数据的多中心注册研究，为临床带来了新的曙光。研究显示EGFRex20ins患者总体响应率 (ORR) 达到68.4%，6个月响应持续时间 (DOR)为65.3%，疾病控制率 (DCR)为94.7%，中位无进展生存期（PFS）未达，6个月的PFS率为68.4%，同时安全性良好，常见不良反应类型与传统的EGFR抑制剂类似。

基于其出色的疗效数据和优异的安全性，我国药品监督管理局审评中心已于2022年9月批准将 PH001 纳入突破性治疗药物程序 (BTD)，这也是目前唯一在一线治疗EGFRex20ins突变非小细胞肺癌获得BTD认定的Ⅰ类创新药。

我们非常期待PH001能取得更多新突破，填补此突变亚型患者一线靶向治疗的空白，为患者提供更优的治疗选择。